Le traitement des dégénérescences rétiniennes héréditaires par la thérapie génique : le modèle canin

Abstract

Les affections génétiques ont longtemps été considérées comme une fatalité, mais pour certaines d’entre elles, l’espoir est né avec le développement de la thérapie génique. Testée généralement sur des modèles animaux, celle-ci n’en est encore qu’à ses balbutiements. Le début du XXIe siècle marque des progrès importants dans ce secteur, notamment grâce à l’obtention de résultats prometteurs dans le cadre des dégénérescences rétiniennes héréditaires : l’intervention a en effet permis à certains chiens aveugles de retrouver la vue, dans une certaine mesure. Or, ces maladies canines modélisent de nombreuses formes équivalentes chez l’Homme, qui partagent avec elles des similarités sur le plan clinique, histologique et génétique. Ces premiers essais permettent donc d’envisager, à terme, d’élargir ces possibilités thérapeutiques à l’espèce humaine. De nombreuses études et adaptations restent nécessaires avant la commercialisation d’un quelconque traitement (visant uniquement certains types de dégénérescences rétiniennes et donc une minorité de la population atteinte de déficit visuel), mais l’éventualité d’une approche curative pour certaines causes de cécité justifie l’intérêt de poursuivre les recherches dans le domaine de la génothérapie.

Genetic affections have been considered as inevitable conditions for a long time but for some of them, hope is rising due to gene therapy development. It is only being in its early stages but tests on animals are undergone. The beginning of the XXIst century shows some encouraging progress in this type of medicine through the promising results of gene therapy in dogs suffering from inherited retinal degenerations : it was able to restore vision in some blind dogs. Interestingly, these dog diseases show many similarities with human forms : they share many clinical, histopathological and genetic features. With these first trials emerges the thought of applying such therapeutic options to human beings. Many studies and adaptations have yet to be conclued to allow the commercialization of this kind of treatment (only targeting some forms of retinal degenerations and thus a very small part of the visuallyimpaired population) but the eventuality of a curative approach for some causes of blindness justifies to keep ongoing researchs in the domain of gene therapy.